2017-10-25
世界の最も高い薬剤の1、GlaxoSmithKlineの遺伝子療法Strimvelisであることにもかかわらず頻繁にけちのイギリスの要された番犬の裏付けか「泡男の子」シンドロームにADA-SCIDと呼ばれたまれな病気を扱うために勝った。€594,000 （約$700,000）を要する薬剤は費用の監督が言った一度だけの処置価値があるである。
Strimvelisは非常に専門にされたサービスという点においてコストパフォーマンスを提供する「費用と草案指導（PDF）に」、良い評論家書いた来る。彼らはそれがultrarareの病気のための処置の「重要な開発」であることを言った。
ADA-SCIDは未処理なら就学年齢の前に子供を殺すことができる深刻な免疫の状態である。条件の患者は再発伝染および他の厳しい徴候に敏感である。Strimvelisの処置のために、チームは患者の骨髄の細胞を集め、そして変更し、そしてreinject。専門家が素晴らしい文書に従って提供する終生の利点を、信じるのは一度だけのプロシージャである。
良い評論家は適した幹細胞の提供者が利用できないとき患者のための療法を推薦した。遺伝子療法に素晴らしいに従って標準的な費用効果手段を越える利点が、ある。
「Strimvelisが免疫組織を再構成するので、条件の子供が学校で教育されることを可能にすることができ、仕事に戻る条件の人々の介護者のために」文書は示した。
GSK素晴らしい一致は1年ごとの1人が処置を得る、それが年々を変えることができることを仮定した。月曜日で、GSKのスポークスマンは会社が「草案指導を見て実際に嬉しい言い、この決定はこれから数週間以内に最終的な指導に」なることを望むことを。
「Strimvelis世界中どこでも承認されるべき子供のための最初の矯正的な遺伝子療法でありこの草案は素晴らしい指導がADA-SCIDの子供および適した一致させた幹細胞の提供者がないイギリスのそれらの家族のための明るいニュース」、は彼である加えた。
しかし決定はGSKがまれな病気の未来を再考する一方で来る。7月に、会社は開発にStrimvelisおよび2つの他のプログラムを含めるまれな病気の有価証券のための販売を探検していることを表わした。
スポークスマンは」。最もよく患者のためのこれらの薬の商業供給を保障できる誰か他の人があることをGSKがこの区域に「重く投資される間、私達は信じるとその時に言ったGSKは「細胞および遺伝子療法R & D残さないが、腫瘍学に焦点を合わせ、共通の徴候」、を彼女は付け加えた。会社は即時の焦点が患者に「私達の義務を」果たしていることを言った。
GSKがその決定を発表する前に、ちょうど2人の患者はStrimvelisの処置を受け取り、もう2つは処置の候補になった。患者の生命を改善する機能にもかかわらずそのようなまれな病気の薬剤は常に商業的によく行わないし、返済はしっかり止めるために堅い場合もある。
ヨーロッパ、uniQureのGlyberaの最初の遺伝子療法は、費用を正当化する販売の条件を満たさなかった発表したと同時にその製薬会社は前に言った販売承認を更新するように努めないことを。
池を渡って、細胞および遺伝子療法の市場はNovartisからの2つのカートの薬物として米国のテストのために今置かれ、Gileadは承認に勝ち、$475,000そして$373,000の値段を、それぞれ割引の前に運ぶ。Novartisは薬剤を受け取るある特定の患者のためのmoney-back保証、Kymriahをもたらした
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